Webコンテンツの表示

Honsingerの家族

Webコンテンツの表示

ジェイ

JP君の父は息子の疾患にマスコミの注目を引き取るのに重要でした。

ドンナ

JP君の母、ドナ、は夫とNPCの治療を探しています。

Webコンテンツの表示

モリー

NPCに障害されていない姉、モリーちゃん、は時間と気力を使ってJPの手当をします。

JP君

JP君は末の息子で、彼はNPCに障害しています。彼の両親は最初に症状に気付いた時はJP君が3歳の時で、彼は2013年の9月、10歳の時、まで正式にニーマン·ピックタイプC診断されまんでした。

Webコンテンツの表示

家族生活

今、新しい正常のをあり、私たちはを介護者になるべき、強くになるしかない...それは簡単ではないこと。

Webコンテンツの表示

ニーマン·ピック型C

Webコンテンツの表示

症状関する家族の意見

モリーは、彼女の兄はジェイ、笑うことが出来、時々、少し卒倒する、それは脱力発作だと判明した。

Webコンテンツの表示

医者による症状説明

博士アンネ·ネポ

JP君は、異常な眼球運動と脱力発作のトラブルがあり- 患者は突然筋肉の緊張を失うという状況。

博士ジョン・ピュー

NPCは、JPの歩くこと、話すこと、飲み込むことに対して妨げる。

博士ナターシャ·シュアー

JPの症状は早い段階で明らかにみえるが、診断は数年後のことだ。

Webコンテンツの表示

シクロデキストリン

Webコンテンツの表示

シクロデキストリン

私たちは聞いたのはただ聴覚の損失だった。そして、我々は耳が聞こえない子供があるのはないより増しだということを決めた。

Webコンテンツの表示

早期介入

家族

NPCの処置に監視て時間は最も重要な物です−JP君のシクロデキストリンを手に入れるのに掛かった3〜4ヶ月内にも不可逆な損傷を防ぐことができた可能性があります。

博士ジョン・ピュー

ニーマンピックタイプCは、早期的にの治療特に重要であるのはその慢性的、退行性の性質なのだ。

博士ナターシャ·シュアー

動物実験の試験対象たちは初期からシクロデキストリンを投与するとNPCからの神経毒性が少なくなると示しています。

Webコンテンツの表示

硬化性に関する家族の意見

一年前、彼は話し出していなかった、それは1ワードの答えのようだった。彼は今再び話し出していた。

Webコンテンツの表示

医者による結果報告

博士アンネ·ネポ

JP君の脱力発作を改善しました、そして、彼の症状の進行の徴候を示しません。

博士ジョン・ピュー

JP君は、毎月の細かい運動能力テストを取る必要だ。彼は、シクロデキストリンを開始した以来、これらの評価にあまり改善を示していないが、悪化の兆候を示さなかった。

博士ナターシャ·シュアー

JP君は、治療開始以来、多くのエネルギーを持ってきた。シクロデキストリンは、奇跡の薬ではないが、それは解決方法を見つけるに向けて、重要なステップである。

Webコンテンツの表示

シクロデキストリン

博士アンネ·ネポ

髄腔内シクロデキストリンを受け取ったら、子供の不安の誘導になることができる。プロセスを緩和するために、落着くこと、協力できな両親や看護師は、最も重要な要因である。

博士ジョン・ピュー

髄腔内疾患は静脈内疾患に比べての利点はシクロデキストリンをターゲットの領域にさらに近く投与するので、薬剤の効果力が上がり及び副作用の確率が下がります。

博士ナターシャ·シュアー

null

Webコンテンツの表示

シクロデキストリンを追求

博士アンネ·ネポ

博士ネポは腫瘍学および血液学の背景の理由で、 JPの髄腔内注射を行うの候補人になった。

博士ジョン・ピュー

博士シュルは、博士ピュー(神経科医)がJPのためのシクロデキストリンの治療を追求に焦点としている医師のチームになって欲しかった。

博士ナターシャ·シュアー

JP君はNIHシクロデキストリントライアルの資格を得るのは失敗した、博士シュルは彼のためにアルバニー医療のチームを結成して、治療をしていた。

Webコンテンツの表示

シクロデキストリンの推薦に関する家族の意見

私は絶対に100パーセントはそれをお勧めします、そしてそれは私はワシントンに運転して、彼らに話すの理由だった。

Webコンテンツの表示

医者による推薦

博士アンネ·ネポ

シクロデキストリンを神経科医の深く注意した上で管理されるべきであり、あなたも子供はニーマンピックタイプCであり、同様の症状を持っている障害ではないことを確実判明すること。

博士ジョン・ピュー

シクロデキストリンは、まだ試作段階でも、医者と話し合う価値があります。

博士ナターシャ·シュアー

子供のために、シクロデキストリンを選択するかどうかは、困難で、複雑な決定であること。

Webコンテンツの表示

シクロデキストリンの未知の先

博士アンネ·ネポ

博士NEPOは小児腫瘍医として、使用している薬物が多く正式に子供たちのために承認されていなかった、シクロデキストリンのような有望な薬剤を使用することは珍しいことではない。

博士ナターシャ·シュアー

シクロデキストリンは、 NPCの治療薬としてFDAに承認されていないが、多くの日常の家庭用製品に見られる砂糖分子である。